Chữa bệnh máu loãng bằng liệu pháp thay thế
Để ngăn chặn bệnh lý này, các bác sĩ dùng liệu pháp thay thế bằng cách truyền các yếu tố đông máu VIII hoặc IX một cách thường xuyên. Thông thường, bệnh nhân sẽ được truyền mỗi ngày đối với yếu tố VIII và 2 đến 3 lần mỗi tuần đối với yếu tố IX.
Các liệu pháp thay thế đã tạo ra các kết quả cách mạng cho những người bị bệnh loãng máu, nhưng việc điều trị vẫn phát sinh một số vấn đề sau đây.
• Lúc bệnh nhân sinh ra không có yếu tố VIII hoặc IX, khi được tiếp xúc với protein thay thế của yếu tố VIII hoặc IX, hệ thống miễn dịch có thể gắn kết phản ứng với protein.
• Những kháng thể này có thể làm bất hoạt protein, khiến chúng không còn tác dụng điều trị hoặc ngăn ngừa chảy máu nữa.
• Điều này xảy ra với khoảng 30% bệnh nhân bị bệnh máu loãng nặng do thiếu yếu tố VIII.
• Những chất ức chế này đòi hỏi phương pháp điều trị thay thế nhưng ít hiệu quả hơn và dẫn đến kết quả kém hơn cho bệnh nhân.
Liệu pháp gen điều trị tận gốc bệnh máu loãng
Một trong những can thiệp cho bệnh máu khó đông hiện đang được nghiên cứu là liệu pháp gen. Phương pháp này cung cấp cho bệnh nhân bị bệnh máu loãng một “bản sao” mới của các gen cho cả yếu tố VIII hoặc yếu tố IX.
Cách thức điều trị bệnh máu loãng như sau:
- Mục đích của liệu pháp này là đưa các gen vào các tế bào trong cơ thể để có khả năng tạo ra protein là các yếu tố đông máu.
- Cơ quan phù hợp nhất cho phương pháp này là gan. Tất cả các thử nghiệm liệu pháp gen để điều trị bệnh hemophilia đang sử dụng một loại virus gọi là AAV để đưa gen vào cơ thể.
- Các loại AAV được sử dụng có thể đi vào gan và chèn các gen tạo yếu tố đông máu hoặc yếu tố VIII hoặc yếu tố IX vào tế bào gan.
- Tính đến thời điểm hiện tại, các virus không phân chia và không có khả năng gây bệnh cho người.
- Hầu hết các nhà nghiên cứu chỉ ra rằng virus sẽ can thiệp vào các gen tế bào gan bình thường và họ cho rằng nguy cơ gây tổn thương gan nặng hoặc ung thư là rất thấp.
- Với các gen cho phép gan của người bệnh tạo ra các protein cần thiết, huyết tương đồng thời tăng lên đến mức ổn định để loại bỏ nguy cơ chảy máu.
- Các chuyên gia chưa xác định được gan có phải là cơ quan tốt nhất để dùng liệu pháp gen hay không và có nguy cơ khi áp dụng trên gan của trẻ nhỏ hay không.
- Các thử nghiệm hiện tại yêu cầu tất cả bệnh nhân phải từ 18 tuổi trở lên.
- Yếu tố IX thường được tạo ra ở gan, nhưng yếu tố VIII thì không. Chúng ta biết rằng sẽ có phản ứng miễn dịch với virus, điều này có thể gây ra phản ứng nhẹ tại gan và giảm số lượng yếu tố đông máu được tạo ra.
- Liệu pháp gen nếu thành công sẽ không làm thay đổi chính khiếm khuyết di truyền. Như vậy, sự di truyền của bệnh ưa chảy máu ở các thế hệ sau sẽ không thay đổi.
Bệnh máu loãng hay chứng máu khó đông sẽ không còn là căn bệnh kéo dài suốt đời nhờ những nghiên cứu vượt bậc về y học ngày nay, điển hình là liệu pháp gen. Hy vọng liệu pháp này sẽ sớm được hoàn thiện và đem đến giải pháp tận gốc cho những người mắc bệnh máu loãng trên thế giới.
Hello Bacsi không đưa ra các lời khuyên, chẩn đoán hay các phương pháp điều trị y khoa.
